हारिथ राजगोपालनले मधुमेह वा मोटोपनको उपचारका लागि जीएलपी–१ औषधि सेवन गरेका लाखौँ बिरामीबारे सोच्दा एउटा क्रान्ति देख्छन्—तर त्यो क्रान्तिले आफ्नो सम्भावनालाई अझै पूर्ण रूपमा साकार गर्न सकेको छैन।
“हामी साँच्चै नै दसौँ अर्ब डलर आगोमा जलाइरहेका छौँ,” उनले भने।
राजगोपालनले उल्लेख गरिरहेका अध्ययनहरूले देखाएका अनुसार अधिकांश बिरामीहरूले जीएलपी–१ औषधि एक–दुई वर्षमै छोड्छन्। यसको परिणामस्वरूप, मुटुरोगको जोखिम घटाउनेजस्ता दीर्घकालीन फाइदा उनीहरूले पाउन सक्दैनन्। पेशाले कार्डियोलोजिस्ट रहेका राजगोपालनको विश्वास छ—जीएलपी–१ औषधिको फाइदा उपयोग गर्ने अझ राम्रो तरिका छ। त्यो हो, जीन थेरापी, जसले केवल एकपटकको इन्फ्युजनमार्फत शरीरलाई वर्षौँसम्म स्वाभाविक रूपमा जीएलपी–१ हर्मोन उत्पादन गर्न “प्रोग्राम” गरिदिन्छ।
राजगोपालन तौल घटाउने उद्योगलाई हल्लाउने एउटा साहसी प्रयासमा जुटेको सानो बायोटेक कम्पनीका सह–संस्थापक हुन्। उनको सार्वजनिक रूपमा सूचीकृत कम्पनी फ्र्याक्टिल हेल्थ ले यसै वर्ष मानवमा क्लिनिकल परीक्षण सुरु गर्ने तयारीमा रहेको बताएको छ।
तर जीन थेरापी विकास गर्नु ठूलो जोखिमपूर्ण काम हो। फ्र्याक्टिलको विधि दीर्घकालीन हुने आशा गरिए पनि, यससँगै एउटा गम्भीर प्रश्न पनि उठ्छ—यदि यसले बिरामीको शरीरलाई अत्यधिक मात्रामा जीएलपी–१ उत्पादन गर्न बाध्य बनायो भने के हुन्छ ?

“औषधि त रोक्न सकिन्छ,” क्याम्ब्रिज विश्वविद्यालयका मोटोपनको आनुवंशिकी अध्ययन गर्ने प्राध्यापक गाइल्स योले भने। जीएलपी–१ औषधि खाँदा वाकवाकी र बान्ता हुने मानिसबारे उनी भन्छन्, “तर यदि कसैलाई आनुवंशिक रूपमा परिवर्तन गरियो र उसले सहन सकेन भने—त्यो व्यक्ति त फसिहाल्यो।”
म्यासाचुसेट्सको बर्लिङ्टनमा मुख्यालय रहेको फ्र्याक्टिलले आर्थिक जोखिम पनि सामना गरिरहेको छ। सन् २०२४ मा सार्वजनिक भएपछि उसले नियामक कागजातमा आफ्नो कारोबार निरन्तर चलाइराख्न सक्छ कि सक्दैन भन्नेमा “गम्भीर शंका” रहेको खुलासा गरेको छ। उता, अहिलेको जीएलपी–१ बजारमा प्रभुत्व जमाएका नोभो नोर्डिस्क र एली लिली अझै फैलिने तयारीमा छन्। उनीहरू अझ बढी तौल घटाउने क्षमता भएका नयाँ इन्जेक्सन र सस्तो तथा सजिलो दैनिक चक्की विकास गरिरहेका छन्।
राजगोपालन भने आफ्नो कम्पनीले जीन थेरापीका सुरक्षा र व्यावसायिक दुवै जोखिम पार गर्न सक्नेमा विश्वस्त छन्। प्रतिभूति फाइलिङअनुसार, सन् २०२५ को अन्त्यसम्म कम्पनीसँग कम्तीमा एक वर्ष घाटामा सञ्चालन गर्न पर्याप्त नगद थियो।
टाइप–२ मधुमेहका बिरामीका लागि क्लिनिकल परीक्षण सुरु गर्ने तयारीसँगै फ्र्याक्टिलले वाल स्ट्रिट र मोटोपन अनुसन्धानकर्ताको ध्यान तानेको छ। अझ नजिकको लक्ष्य भनेको—तौल घटाइसकेपछि त्यसलाई कायम राख्न सहयोग गर्ने अर्को प्रमुख उत्पादनका लागि यसै वर्ष नियामक स्वीकृति माग्नु हो। उक्त प्रक्रियामा आन्द्राको केही भागको भित्री तह हटाइन्छ, ताकि नयाँ स्वस्थ तन्तु पुनः विकास होस्।
अहिलेसम्म लगानीकर्ताहरू मोटोपन उपचारका लागि प्रयोग भइरहेका अन्य, सीमित आनुवंशिक विधिप्रति बढी उत्साहित देखिएका छन्। वेभ लाइफ साइन्सेस ले डिसेम्बरमा सानो परीक्षणको नतिजा सार्वजनिक गर्दा वाल स्ट्रिट झस्कियो। उक्त इन्जेक्टेबल औषधिले मोटोपनसँग सम्बन्धित एउटा जीनको गतिविधि घटाउँछ। कम्तीमा छ महिना टिक्ने गरी बनाइएको एक मात्रा मात्रले १२ हप्तामा सहभागीको पेटभित्रको बोसो ९ प्रतिशतले घटायो, जबकि मासपेशीको मात्रा बढ्यो। त्यस दिन कम्पनीको सेयर मूल्य झन्डै १५० प्रतिशत उछालियो।
एरोहेड फार्मास्युटिकल्स ले पनि उही जीन—आइएनएचबीई —लाई लक्षित गर्ने आफ्नै औषधिबाट यस्तै नतिजा सार्वजनिक गरेको छ। यसले शरीरलाई ऊर्जा सञ्चय गर्न प्रेरित गर्ने प्रोटिनलाई दबाउँछ।
मोटोपन उपचार गर्ने चिकित्सकहरूका लागि जीन थेरापीको ठूलो आकर्षण भनेको—बिरामीले दीर्घकालसम्म औषधि खाइरहनु नपर्ने सम्भावना हो। म्यासाचुसेट्स जनरल अस्पतालमा मोटोपन चिकित्सा अभ्यास गर्ने र हार्वर्ड मेडिकल स्कुलमा पढाउने फातिमा कोडी स्ट्यानफोर्ड भन्छिन्—यस वर्षदेखि उनका करिब ७० प्रतिशत बिरामीले बीमा कम्पनीले हात झिकेपछि जीएलपी– १ औषधिको कभरेज गुमाए।
“बिरामीहरू चाहेर औषधि छोडिरहेका छैनन्,” उनले भनिन्। “उनीहरू बाध्य भएर छोडिरहेका छन्, किनकि उनीहरूको आर्थिक क्षमताले औषधि निरन्तर लिन दिँदैन।”
दीर्घकालीन जीन थेरापी उपलब्ध भए त्यो स्वागतयोग्य हुने उनको भनाइ छ, तर उनी अलि सशंकित पनि छन्।
“के साँच्चै यस्तो हुन्छ ?” उनले प्रश्न गरिन्। “यो त उपचारभन्दा पनि उपचारको अन्त्य—क्योर—जस्तै सुनिन्छ, जुन हामीले अहिलेसम्म देखेका छैनौँ।”
फ्र्याक्टिलको जीन थेरापी रेजुभा ले विशेष क्याथेटरमार्फत अग्न्याशयमा सानो मात्रा इन्जेक्ट गर्छ। यसले हानिरहित भाइरस प्रयोग गरी इन्सुलिन उत्पादन गर्ने कोषिकालाई जीएलपी–१ हर्मोन बढी उत्पादन गर्न निर्देशन दिन्छ।
कम्पनीका अनुसार, यसरी अग्न्याशयमै जीएलपी–१ उत्पादन बढाउँदा पूरै शरीरमा हर्मोनको मात्रा औषधि खाँदाजस्तो तीव्र रूपमा नबढ्ने भएकाले साइड इफेक्ट कम हुन सक्छ।
उच्च बोसोयुक्त आहार दिइएका मुसामा गरिएको अध्ययनमा, फ्र्याक्टिलले अक्टोबरमा एक मात्रा रेजुभाले ३५ दिनमा २९ प्रतिशतसम्म तौल घटाएको जनाएको थियो। कम्पनीका अनुसार, यसमा “आफैँ सीमित हुने संयन्त्र” पनि हुन सक्छ। किनकि दुब्ला मुसामा रेजुभा दिँदा २१ दिनमा तौल केवल ६ प्रतिशत घट्यो र रक्तचिनी(ब्लडसुगर) अत्यधिक घटेन।
ओहायो स्टेट विश्वविद्यालयका प्राध्यापक लेई काओ—जसले मोटोपनका लागि जीन थेरापीमा काम गरेका छन्—भन्छन्, अग्न्याशयको कोषिका प्रयोग गर्नु फ्र्याक्टिलको “बलियो पक्ष” हो। तर उनी दीर्घकालमा त्यहीँ उच्च मात्रामा जीएलपी–१ उत्पादन हुँदा क्यान्सरजस्ता जोखिमबारे चिन्तित छन्।
“हामीलाई स्थानीय रूपमा, अग्न्याशयमै उच्च मात्रामा जीएलपी–१ हुँदा के हुन्छ भन्नेबारे केही थाहा छैन,” उनले भनिन्।
फ्र्याक्टिलले भने हाल प्रयोग भइरहेका जीएलपी–१ औषधिले अग्न्याशयको क्यान्सर जोखिम नबढाउने र उल्टै सुरक्षा दिन सक्ने प्रमाण रहेको बताएको छ। अन्य अनुसन्धानले पनि यी औषधिले मोटोपन–सम्बन्धी क्यान्सरमा खासै असर नगर्ने देखाएका छन्।
जीन थेरापीको उपयुक्त मात्रा निर्धारण गर्ने कुनै पूर्ण सूत्र नभएकाले, फ्र्याक्टिलले जनावर अध्ययनकै आधारमा लाभ हुने अनुमानित दायराको न्यूनतम बिन्दुबाट सुरु गर्नुपरेको छ—स्ट्यानफोर्ड विश्वविद्यालयका जीन थेरापी विज्ञ तथा फ्र्याक्टिलका वैज्ञानिक सल्लाहकार मार्क के भन्छन्।
“सधैँ केही जोखिम हुन्छ,” उनले भने। यदि जीन थेरापीपछि अत्यधिक जीएलपी –१ बनेमा त्यसको असर उल्ट्याउने औषधि विकास भइरहेको पनि उनले बताए।
फ्र्याक्टिलले भने आफू “एन्टिडोट” मा निर्भर नरहेको बताउँदै, नियामक स्वीकृतिपछि जीएलपी –१ घटाउने औषधिले “अतिरिक्त बाह्य सुरक्षा संयन्त्र” दिन सक्ने जनाएको छ।
अर्को प्रश्न भनेको—जीएलपी –१ औषधिको महँगो लागत देखेर पछि हटेका स्वास्थ्य बीमाले जीन थेरापीको झन् ठूलो सुरुआती लागत तिर्लान् कि नतिर्लान् ? फ्र्याक्टिलले मूल्य खुलाएको छैन, तर सानो मात्रा प्रयोग हुने भएकाले उत्पादन लागत कम हुने दाबी गरेको छ। स्वीकृत जीन थेरापीको लागत प्रायः लाखौँदेखि करोडौँ डलरसम्म पर्छ।
यद्यपि केही अध्ययनले जीएलपी –१ औषधिले भविष्यमा गम्भीर रोग टारेर स्वास्थ्य खर्च बचाउन सक्छन् भन्छन्, ती फाइदा धेरै वर्षपछि मात्र देखिन्छन्—तर खर्च अहिले नै तिर्नुपर्छ।
फ्र्याक्टिलको दाबी छ—रेजुभा सफल भए यसले “विश्वसनीय र अनुमानयोग्य रूपमा रक्तचिनी नियन्त्रण र चयापचय स्वास्थ्य सुधार” गर्नेछ, अनिश्चित समयसम्म औषधि खर्च गरिरहनुपर्ने अवस्थाको सट्टा।
प्रारम्भिक क्लिनिकल परीक्षणमा, फ्र्याक्टिलले जीएलपी –१ औषधि खाँदा गम्भीर साइड इफेक्ट नभए पनि अझै उच्च रक्तचिनी भएका टाइप–२ मधुमेह बिरामीलाई समेट्ने योजना बनाएको छ। जीन थेरापीको दोस्रो संस्करणले जीएलपी –१ सँगै अर्को आन्द्राजन्य हर्मोन पनि सक्रिय गर्छ, जुन मोटोपन उपचारका लागि विकास हुँदैछ।
राजगोपालन भन्छन्—बिरामीको चासोको कुनै कमी छैन।
“हामीलाई हरेक दिन इमेल आइरहेका छन्—रेजुभा जीन थेरापी परीक्षणबारे सुनेर यी अध्ययनमा सहभागी हुन चाहने मानिसहरूबाट,” उनले भने।
द वाशिंगटनपोष्टबाट